7 Saham CRISPR untuk Masa Depan Kedokteran

Pada bulan Juni 2012, dunia berubah selamanya . Anda mungkin bahkan tidak menyadarinya.

Itu ada di edisi bulan itu Ilmu jurnal yang U.C. Profesor Berkeley Jennifer Doudna dan profesor Universitas Umea Emmanuelle Charpentier mengungkap apa yang oleh komunitas ilmiah disebut sebagai terobosan ilmiah abad ini.

Terobosan: sistem pengeditan genetik CRISPR-Cas9.





Doudna dan Charpentier menemukan sepasang gunting – disebut sistem CRISPR-Cas9 – untuk memotong benang DNA tertentu dan memodifikasi gen di dalam organisme hidup.

Bagaimana?



Bakteri.

Doudna dan Charpentier mencatat sistem pengeditan genom yang terjadi secara alami pada bakteri, di mana bakteri menangkap potongan DNA dari virus yang menyerang dan membuat segmen DNA baru yang disebut susunan CRISPR yang dirancang khusus untuk mengenali DNA dari virus yang menyerang. Jadi, begitu virus menyerang bakteri lagi, susunan CRISPR mengenali DNA virus, dan menyebarkan enzim Cas9 untuk memotong DNA penyerang, membuat virus tidak efektif.

Ini benar-benar jenius.



Doudna dan Charpentier menemukan cara memanfaatkan kekuatan sistem pengeditan genom jenius ini pada bakteri dan bagaimana menggunakannya untuk apa pun.

Pada dasarnya, keduanya menemukan cara untuk merekayasa susunan CRISPR kecil yang dipasangkan dengan urutan target DNA dalam genom. Array CRISPR itu kemudian disuntikkan ke dalam genom, di mana ia mengikat urutan target dan menggunakan enzim Cas9 untuk memotong DNA di lokasi yang ditargetkan.

Setelah DNA dipotong, peneliti dapat menyisipkan, menghapus, dan/atau mengedit materi genetik dalam urutan DNA tersebut sesuka mereka.

Jika itu terdengar seperti masalah besar, itu karena…

Konsep DNA sedang diedit menggunakan teknologi CRISPR-Cas9.

Sumber: Shutterstock

Penemuan terobosan Doudna dan Charpentier telah mengantarkan era baru rekayasa genetika , di mana beberapa orang terpandai di beberapa lab paling bergengsi di dunia menggunakan sistem CRISPR-Cas9 untuk pengaruh yang mengubah hidup.

Misalnya, kasus penggunaan berikut berlaku:

  • Menyembuhkan penyakit seperti cystic fibrosis, kanker, dan penyakit sel sabit.
  • Menciptakan biofuel yang berkelanjutan.
  • Insinyur tanaman yang lebih kuat, tahan hama dan penyakit.
  • Dan banyak lagi.

Memang, aplikasi potensial dari sistem pengeditan genetik CRISPR-Cas9 tidak terbatas.

Karena setiap makhluk hidup memiliki DNA, artinya sistem CRISPR-Cas9 yang sempurna dapat berubah secara teoritis apa pun tentang apa pun .

Tapi… jika benar… lalu mengapa sistem CRISPR-Cas9 tidak ada di mana-mana? Mengapa kanker belum disembuhkan? Mengapa tanaman masih mati karena hama dan penyakit?

Bagaimanapun, sudah delapan tahun sejak sistem CRISPR-Cas9 ditemukan. Di mana hasil dunia nyata?

Jawabannya: Terjebak di balik segunung data genetik yang tak dapat diatasi.

stok sen berikutnya meledak

Pengeditan genetik CRISPR-Cas9 adalah ilmu yang kompleks. Bagaimanapun, Anda sedang memotong sekuens DNA – yang, untuk dilakukan secara efektif dan tanpa menghasilkan efek samping yang tidak diinginkan, membutuhkan presisi dan akurasi.

Presisi dan akurasi dicapai melalui data. Jika para peneliti memiliki semua data tentang semua hal genetik di dunia, mereka tahu persis di mana harus memotong, kapan harus memotong, apa yang harus disuntikkan setelah dipotong, dan bagaimana menambal semuanya setelah selesai.

Sayangnya, itu adalah masalah besar yang telah terbukti menjadi hambatan besar untuk mengelola sistem CRISPR-Cas9 secara efektif…

Genom manusia sendiri terdiri dari 20.000 gen dan lebih dari 3 miliar pasangan basa. Dan setiap orang berbeda. Selain itu, setiap hewan berbeda. Setiap tanaman berbeda. Semuanya berbeda.

Anda mendapatkan gambarnya. Besarnya data genetik di dunia tidak ada bandingannya.

Sampai saat ini, para ilmuwan tidak memiliki cara yang efektif untuk menyisir dan memahami semua data genetik itu.

mengapa stok under armor turun?

Kemudian kecerdasan buatan (AI) muncul ke pesta.

Intinya, terobosan dalam kecerdasan buatan selama beberapa tahun terakhir telah memungkinkan mesin dan algoritma untuk secara efektif menyisir dan membantu para peneliti memahami semua data genetik di ujung jari mereka.

Kasus-in-point: peneliti di Wellcome Sanger Institute telah menciptakan model pembelajaran mesin yang – berkat menyerap data dari lebih dari satu miliar hasil mutasi dari sistem CRISPR-Cas9 – dapat secara efektif memprediksi mutasi yang tepat dari sistem CRISPR-Cas9 dari hanya urutan DNA target, sehingga memungkinkan peneliti untuk mencegah efek samping yang tidak diinginkan dari rekayasa genetika tersebut.

Puluhan model AI ini telah muncul selama beberapa tahun terakhir. Mereka perlahan, tapi pasti, memungkinkan para ilmuwan untuk mengambil konsep menjanjikan dari sistem pengeditan genetik CRISPR-Cas9 dan mengubahnya menjadi kenyataan yang mengganggu.

Jangan salah. Transisi ini akan terjadi dalam skala luas selama dekade berikutnya. Seperti halnya, manusia akan mengambil lompatan besar ke depan dalam hal menyembuhkan penyakit, meningkatkan kesehatan, memperkuat keamanan pangan, dan banyak lagi.

Implikasinya sangat besar – demikian pula, pengembalian dalam stok penyuntingan genetik.

Hanya ada segelintir stok penyunting genetik berkualitas tinggi yang diperdagangkan secara publik di luar sana saat ini. Semuanya layak untuk dilihat dengan seksama.

Di dunia CRISPR-Cas9, Anda memiliki apa yang saya suka sebut sebagai 3 Besar antara Terapi CRISPR (NASDAQ: CRSP ), obat yang dikeluarkan (NASDAQ: EDIT ), dan Terapi Intellia (NASDAQ: SEKARANG ).

CRISPR didirikan oleh Emmanuelle Charpentier – ahli mikrobiologi Prancis yang ikut menciptakan sistem CRISPR-Cas9. Ini adalah perusahaan penyuntingan genetik terbesar dan paling mapan di dunia, dengan jalur terapi penyuntingan gen yang kuat dan matang yang berfokus pada penyembuhan penyakit sel sabit dan memberikan terapi sel imun-onkologi.

Edititas memiliki fokus mata, dengan portofolio terapi pengeditan gen yang ditujukan untuk memberantas penyakit retina yang diturunkan (yaitu kebutaan genetik). Intellia, sementara itu, mengambil pendekatan yang lebih khusus, setelah mengembangkan portofolio terapi pengeditan genetik yang ditujukan untuk menyembuhkan penyakit yang lebih jarang seperti Angioedema Herediter, Leukemia Myeloid Akut, dan Transthyretin Amyloidosis.

Terapi Sinar (NASDAQ: BALOK ) juga layak untuk dilihat, apa adanya selektis (NASDAQ: CLLS ). Beam menggunakan pendekatan pengeditan genetik unik yang disebut pengeditan dasar, yang tidak terlalu mengganggu dibandingkan sistem CRISPR-Cas9 tradisional dan memiliki risiko efek di luar target yang jauh lebih rendah. Cellectis menggunakan teknologi penyuntingan gen non-CRISPR yang disebut TALEN untuk membasmi sel kanker. Perusahaan obat genom Terapi Sangamo (NASDAQ: SGMO ) juga patut mendapat perhatian.

Terakhir, namun tidak kalah pentingnya, Anda memiliki perusahaan kecil bernama Kalixt (NASDAQ: CLXT ) yaitu menggunakan teknologi TALEN gene editing untuk menciptakan generasi baru tanaman unggul.

Di antara tujuh pelopor penyuntingan genetik ini, Anda memiliki kualitas tertinggi dan paparan terluas terhadap terobosan ilmiah terbesar abad ini .

Jangan biarkan kesempatan sekali seumur hidup ini berlalu begitu saja…

Pada tanggal publikasi, Luke Lango tidak memiliki (baik langsung maupun tidak langsung) posisi apa pun dalam sekuritas yang disebutkan dalam artikel ini.

Laporan Saham 10X Harian Baru: Lusinan pemenang tiga digit, kenaikan puncak setinggi 926%… 1,326%… dan 1,392%. Inisiatif baru InvestorPlace yang berani memberikan satu rekomendasi saham terobosan setiap hari perdagangan, menargetkan keuntungan 5X… 10X… bahkan 15X dan seterusnya. Sekarang, untuk waktu yang terbatas, Anda bisa masuk hanya dengan . Klik di sini untuk mengetahui caranya.

Selain itu, Anda dapat mendaftar untuk buletin Hypergrowth Investing gratis Luke. Klik di sini untuk mendaftar sekarang.